打一针就能永久预防心脏病究竟什么针这么神 [复制链接]

心脏病这个词大家都听说过，严格意义上讲，它并不是一种确切的疾病，我们常说的心脏病通常是指冠心病，这是一种由动脉粥样硬化导致的心脏疾病，如果给心脏供血的冠状动脉发生堵塞就会发生心绞痛甚至心梗，危及生命，这也是冠心病患者死亡的主要原因。但如果说现在有一种技术可以打一针就永久预防冠心病，你相信吗？

其实，题目中提到的打一针，打的并不是普通针剂，而是基因编辑针，所用到的是CRISPR-Cas基因编辑技术。所谓基因编辑，就是通过对特定DNA片段进行敲除、加入等的技术，从而改变特定基因的转录和翻译，进而影响基因的表达。CRISPR-Cas基因编辑技术能够在活细胞中有效、便捷地“编辑”任何基因。

近日，国内多家媒体都报道了美国科学家SekarKathiresan宣布研发永久性心脏病预防针的消息。SekarKathiresan是哈佛医学院的教授，医院基因组医学中心主任、Broad研究所心血管疾病计划主任，心脏病研究领域的超级巨星。

人体内的低密度脂蛋白胆固醇（坏胆固醇）含量与心脏病的发病率相关，随着年龄的增长，胆固醇可能会堵塞血管并最终导致心脏病发作。

其实早在年，克朗·穆苏努鲁及其同事就曾在《科技日报》上发表过他们的基因编辑研究，两人通过基因编辑技术转变了PCSK9肝脏基因功能，这可能降低心脏病发作的风险。动物实验表明，打一针就能永久降低小鼠体内的胆固醇水平，使心脏病发作风险降低40％到90％。

SekarKathiresan表示，现在的心脏病患者数量庞大，且一旦患上需要每天服药，长期用药存在价格高、副作用大的问题。而他希望能通过基因编辑的疗法将终身服药的治疗手段变为“一劳永逸”的方式，他将使用CRISPR-Cas基因编辑技术修改肝脏中的低密度脂蛋白胆固醇基因，使得人体自身合成的低密度脂蛋白胆固醇量减少，以达到预防心脏病发作的效果。

据《卫报》报道，该团队预计三年内开展人体试验，首选患有罕见遗传性先天性心脏病的群体进行治疗，如果治疗效果理想，将推广到更多人群。SekarKathiresan还表示，该疗法也适用于那些曾经心脏病发作过且希望避免再次发作的成年人。

如果把我们的血管比作一块空旷的场地，那么低密度脂蛋白就是不停运输“垃圾”的卡车，它的功能是将肝脏内的胆固醇类物质运送到全身组织细胞中供细胞利用，但一旦其含量升高，不仅会导致细胞“营养过剩”使人肥胖，而且多余的胆固醇容易堆积在动脉壁内，这一过程就是我们常说的动脉粥样硬化。随着时间的积累，动脉壁内会逐渐形成斑块，堵塞血管，诱发心梗和脑卒中等疾病。

所以降低低密度脂蛋白胆固醇能够有效地预防心脏病的发生，尤其是对于一些有家族性高胆固醇血症的人群来说，受遗传因素的影响，身体对低密度脂蛋白胆固醇的合成量大、代谢速度慢，因此降低低密度脂蛋白胆固醇的效果会更加显著。